Malumat insanları, “Aromatik L-Amino Hamız Dekarboksilaz (AADC) yetmezliği” yerine adlandırılan asap sisteminde muhtemelen hücrelerin çevir sesi yollarını etkileyen kalıtımsal bozukluğu bulunan 4 yaşındaki Taylandlı tıpkısı kızın geniş tedavisi sayesinde iyileşmesinin, irsî düşünce hastalıklarının tedavisi amacıyla umut donör olduğunu belirtti.

Bir yaşındayken “emekleme” ve “agulama” gibi temel yetileri birlikte yoksuz ve AADC yetmezliği tanısı konan Taylandlı Rylae-Ann, beynin iç kısmını misyon düz gen tedavisini önceki gören hastalar arasında saha aldı.

Çocuğun annesi Temel Judy Wei, doktorların volta ve enformasyon kadar yeteneklerden mahrum olacağını durum ettiği Rylae-Ann’in aldığı gen tedavisi sayesinde daha ilk yapamayacağı tutum edilen koşma, istişare, yüzme gibi yetilere kavuşarak hayata tutunduğunu kaydetti.

ABD merkezli PTC Therapeutics şirketi CEO’su Stuart Peltz, AADC ile mücadelede Rylae-Ann’in beynine jen tedavisi uygulandığını vurgulayarak, bu tedavi yönteminin kâh irsî düşünce hastalıklarının tedavisi üzere rüya donör olduğunu anlatım etti.

Tedavi kapsamında, Rylae-Ann’in beynine geçerli tek seferlik geniş tedavisiyle, vücudun kimyasal habercileri olan dopamin ve serotonin üzere nörotransmiterlerin yapılmasına yardımcı olan enzim üzere muktezi olan ayrımsız gendeki mutasyonlar sağlandı.

Rylae-Ann’e uygulanan gen tedavisinin AADC yetmezliğine karşı, Avrupa ve İngiltere’deki sağlık otoritelerince onaylandığı, ABD’de ise gâh esenlik kuruluşlarının izin başvurusu yapacağı belirtiliyor.

Uzmanlar, karın hastalıklarında erken yaşta tedavi çağrısında bulunarak, ilerleyici zamanların hatır ve asap sisteminde idraksiz dönülmez hasarlar bırakabileceği uyarısında bulunuyor.